7 de Abril de 2016
Fuente: www.fundela.es
Por primera vez en 20 años, desde el Riluzol, un ensayo clínico arroja resultados positivos para los pacientes de ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica).
El estudio AB10015 fue un ensayo doble ciego con control placebo en fase 2/3 para comparar la eficacia de Masitinib en combinación con Riluzole frente a la combinación de placebo con Riluzole en pacientes de ELA
Ab Science SA, compañía farmacéutica especializada en la investigación, desarrollo y comercialización de inhibidores de proteína quinasas, afirmó que un análisis intermedio predefinido de su ensayo fase 3 de control al azar para evaluar el tratamiento de ELA, ha cumplido su objetivo primario.
El estudio AB10015 fue un ensayo doble ciego, con control placebo en fase 2/3, para comparar la eficacia y seguridad de Masitinib en combinación con Riluzole frente a la combinación de placebo con Riluzole para el tratamiento de pacientes de ELA.
De acuerdo con el protocolo del estudio, se planificó un análisis intermedio en 191 pacientes (el 50%) que alcanzó el punto de tratamiento de 48 semanas. El punto de terminación del análisis intermedio se basó en un cambio desde el inicio hasta la semana 48 de tratamiento en la escala funcional de evaluación de la ELA (ALSFRS-R). El valor de la ALSFRS-R es un instrumento de evaluación validado para medir la progresión de la discapacidad en pacientes con ELA que relaciona significancia con calidad de vida y supervivencia. Esta evaluación está recomendada por la agencia europea del medicamento (EMA) y la FDA para medir la eficacia en pacientes de ELA.
Los análisis secundarios significaron cambios en la capacidad de fuerza vital, indicador de la función respiratoria, y evaluación combinada de función, que supone otro punto de terminación validado que clasifica a los pacientes en base al tiempo de supervivencia y puntuación en ALSFRS.
El análisis intermedio fue diseñado para que fuera un éxito si la diferencia previamente especificada entre los grupos de tratamiento podía ser detectada con un p-value menor a 0,0311.
El análisis primario fue un éxito, con un p-value menor de 0.01. Todos los análisis de sensibilidad del punto primario de terminación fueron positivos. El estudio también obtuvo un éxito en sus criterios secundarios (FVC y CAFS). La frecuencia de eventos adversos, EA graves y EA que llevaron al abandono del tratamiento fueron similares entre las dos ramas del tratamiento.
Alain Moussy, presidente de Ab Science SA, afirmó que “el resultado positivo del estudio en ELA es un hito importante en el desarrollo de Masitinib en neurología. Pretendemos compartir los datos con la EMA y la FDA para discutir la posibilidad de presentar una petición para la comercialización autorizada de Masitinib para el tratamiento de la ELA”.
Catedratico Olivier Hermine, presidente del comité científico, aseguró que “los datos no clínicos (datos estadísticos) demostraron que Masitinib es efectivo en modelos animales de ELA al bloquear las proliferación de células gliales, lo que resulta en una reducción de la atrofia neuronal. El resultado positivo de este estudio clínico demuestra que este novedoso mecanismo de acción es relevante para el tratamiento de la ELA en humanos”.
Según el doctor Mora, Coordinador Internacional del proyecto en España, “los resultados de este análisis intermedio del ensayo en fase 3 de Masitinib son muy impresionantes y dan esperanza de que podríamos tener pronto nuevos y más efectivos tratamientos disponibles, dependiendo de la aprobación de las agencias reguladoras”.
Noticia completa AQUÍ